La chimie médicinale : de la molécule au médicament

Dans le cadre de recherches pour lutter contre la Dystrophie Musculaire de Duchenne (DMD), une maladie rare d’origine génétique qui touche le muscle, de nombreuses molécules issues de la recherche en chimie médicinale sont en essais cliniques. Bien que certaines soient déjà commercialisées, de gros progrès restent à faire pour trouver le médicament idéal, c’est-à-dire une molécule plus efficace, mieux tolérée par les patients et facile à fabriquer. La chimie organique est là pour relever le défi !

14 ans, c’est le temps nécessaire au développement d’un nouveau médicament. Ce chemin long et incertain débute par l’identification d’une cible biologique (une mutation d’ADN, une protéine cancéreuse...) puis se poursuit par l’élaboration d’une molécule d’intérêt. Prérequis obligatoire avant le moindre essai clinique sur l’Homme, cette molécule subit une multitude de tests in vitro visant à valider son intérêt thérapeutique mais surtout son caractère non-toxique. Une fois son profil déterminé, il reste encore à la valider sur des tests in vivo avant d'envisager un éventuel passage sur l’Homme